行业动态速览

会议推荐

尊龙凯时诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会！将于2025年3月28日至30日在广州市南沙区正式开幕。在此次大会上，尊龙凯时的专业技术团队将展示全套技术方案，期待与您在A08展位进行面对面交流。同时，我们在展位上还准备了丰富的精美礼品，欢迎您前来揭秘！

同样，尊龙凯时也诚邀您参加第六届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会，时间定于2025年4月9日至10日，地点为上海张江科学会堂。期待与您在G09展位相聚，共同探讨生物医药全产业链的创新发展！

热点聚焦

祝贺神济昌华（北京）生物科技有限公司其全球首创的渐冻症基因治疗药物SNUG01获得美国FDA临床研究许可！此项药物针对肌萎缩侧索硬化症（ALS），已经进入I/IIa期的国际多中心注册临床试验阶段，标志着重要的临床转化进展。作为神济昌华的战略合作伙伴，尊龙凯时对此项成果表示热烈祝贺！

此外，成都金唯科生物科技有限公司的JWK002注射液近日获得国家药品监督管理局的IND受理，有望成为国内首个用于治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物。尊龙凯时再次对这一令人兴奋的进展表示衷心祝贺！

在文献方面，诺华公司的研究团队在《Molecular Therapy: Methods & Clinical Development》上发表了关于新生儿和幼儿中AAV9抗体的流行率与动力学的研究，提供了基因治疗时机选择的重要参考。

对于雷特综合征患儿，尊龙凯时积极参与的一项基因治疗研究已经取得积极成果，协助患者溪溪沟通表达，目前情况有所改善。这表明基因疗法在儿童疾病治疗上的潜力，也进一步推动了相关的临床研究。

湖南省最近通过了《湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）》，这为细胞行业的规范化和法治化发展奠定了基础，标志着医疗产业的继续的进步。

创新突破

在Nature子刊中，耶鲁大学的陈斯迪课题组开发了多种Cas12a敲入小鼠模型，助力基因组编辑、疾病建模及免疫细胞工程的研究，这一里程碑式进展有望推动生物医学研究的深化。

此外，首都医科大学的宣武医院与中国科学院动物研究所合作，在《Nature Metabolism》上发表了关于延缓骨骼肌衰老的新型基因疗法的论文，为未来的老龄化医疗领域提供了新的解决方案。

资本速递

5亿融资将帮助张锋教授创立的公司开发新型基因编辑疗法，此次由Arbor Biotechnologies进行的7390万美元C轮融资，主要支持针对肝脏和中枢神经系统疾病的研究。同时，北京市医药健康产业规模突破万亿大关，将持续发展细胞与基因治疗等新兴领域。

海南博鳌乐城近日也举办了第二届干细胞大会，首次公布中国干细胞行业的价格收费标准及准入标准，标志着行业迈向规范化、透明化的新阶段。尊龙凯时将继续关注这一领域的发展动态，推动生物医药产业的未来。